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　　新药研发成功率极低，每10000个新化合物中最后大约只有一个化合物获批上市

　　在这10000个新的化合物中，先经过临床前的实验室细胞模型筛选，会筛选出大概100个左右的新化合物进行下一步研究，再经过临床前实验动物体内进行的药理学、毒理学等研究，发现有10个左右的化合物可进一步应用于人体研究，也就是我们常说的临床研究。然后在Ⅰ期淘汰掉30%，在Ⅱ期又淘汰掉60%，在Ⅲ期再淘汰掉70%，最后仅剩差不多1个化合物能有幸获批上市。

　　将新药第一次用于人体以研究其性质的研究即Ⅰ期临床研究。目的在于观察人体对新药的耐受程度和药代动力学，为制定给药方案提供依据，也就是要找出人体对新药的最大耐受剂量及其产生的不良反应，是人体的安全性试验，为确定Ⅱ期临床试验用药剂量提供重要的科学依据。

　　Ⅱ期临床试验是对治疗作用的初步评价阶段，《药品注册管理办法》规定Ⅱ期临床的样本量不少于240例，其目的是初步评价药物对目标适应证患者的治疗作用和安全性，

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　　如果是治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病以及罕见病的药品、公共卫生方面急需的药品，现有临床研究资料尚未满足常规上市注册的全部要求，但药物临床试验已有数据显示疗效并能预测其临床价值，因临床急需，在规定申请人必须履行特定条件的情况下基于替代终点、中间临床终点或早期临床试验数据而批准上市，即就是有条件批准上市。

　　在Ⅰ期和Ⅱ期临床研究的基础上，将试验药物用于更大范围的病人，进行扩大的多中心临床试验，进一步评价药物对目标适应证患者的治疗作用和安全性，称之为Ⅲ期临床试验。

　　Ⅲ期临床试验是治疗作用的确证阶段，也是为药品注册申请获得批准提供依据的关键阶段。Ⅲ期临床研究一般为具有足够样本量的随机化盲法对照研究，即RCT，研究将对试验药物与安慰剂或已上市药品的有关参数进行比较，研究结果应当具有可重复性。

　　在上市前进行的前三期临床研究是对较小范围、特殊群体的病人进行的药品评价，病人是经过严格选择和控制的，因此有很多例外。而上市后，许多不同类型的病人将接受该药品的治疗，所有很有必要重新评价药品对大多数病人的疗效、安全性和耐受性。上市后的研究在国际上多数国家称为Ⅳ期临床研究。