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拿捏FDA的心思它有望成为国内首家药物上市的AI药企?

作者:小编 | 发布时间: 2024-05-30 | 次浏览

智药局曾经统计过中国超80家AI制药企业的创始背景,发现其绝大多数为高校研究院教授,或者是具有前沿视角的名校博士生创业。  在这80家AI药物研发公司中,埃格林医药是较为低调的一家,但其成果却非常突出:  B体育官方入口 B体育官网  公司...

  智药局曾经统计过中国超80家AI制药企业的创始背景,发现其绝大多数为高校研究院教授,或者是具有前沿视角的名校博士生创业。

  在这80家AI药物研发公司中,埃格林医药是较为低调的一家,但其成果却非常突出:

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  公司十条研发管线条进入临床阶段,其中用于治疗子宫内膜癌的EG-007已经被FDA批准进入III期临床。

  免疫系统+眼科疾病作为主战场,锁定子宫内膜癌、眼底干性黄斑病变等临床上有较大需求的疾病。

  ,这是一款与靶向药物以及抗PD-1抗体类药物联用治疗晚期子宫内膜癌的药物,此前已经获得FDA同意开展III期临床试验,用于提高晚期子宫内膜癌患者对免疫治疗的应答率/有效率。

  也是埃格林着力推进的新药,这是一款用于治疗干性黄斑病变的口服药物,目前已经获得美国FDA批准,已正式进入二期临床试验。目前市场上仅有一款针对该病症的药物上市,由Apellis研发的补体C3环肽抑制剂。EG-301口服药由AI平台进行辅助研发,运用AI平台进行内型分析,做到适应症选择及化合物匹配,

  用于治疗中重度新冠病毒肺炎引起的细胞因子风暴的口服制剂,此前已经进入II期临床试验。

  :是一款用于治疗由神经精神性狼疮引起的认知障碍的小分子口服片剂,也已进入II期临床。目前,全球范围内尚未有用于治疗红斑狼疮认知障碍的药物。

  :用于治疗特发性间质性肺炎的胶囊药物,也已经进入临床I期。为什么埃格林仅成立三年就有多条临床管线呢?是因为AI技术足够强大吗?

  以推进最快的EG-007为例,这是一款三药联用的组合药,将EG-007与靶向药物、抗PD-1抗体类药物联用治疗晚期子宫内膜癌,

  相较于用于治疗晚期子宫内膜癌的帕博利珠单抗(K药)与仑伐替尼(Lenvatinib)“可乐组合”(曾被FDA认定子宫内膜癌的突破性疗法),埃格林的三药组合在对动物模型肿瘤的抑制达到86%,而“可乐组合”是75%。公司当初在选定适应症时,看到子宫内膜癌上获批的新药较少,疗效有很大提升空间,因此选定在该领域大展拳脚。

  ,公司原本先是申请小规模II期临床试验,达到一定的临床终点后,再申请大规模的III期临床(公司称为“灯芯战略”)。与监管沟通时,FDA提出直接进入III期临床,主要原因是看到EG-007联合疗法能够提高晚期子宫内膜癌患者对免疫治疗的应答率。

  而在III期临床试验设计上, 埃格林选择让EG-007的三药联合用法和“可乐组合”进行头对头的试验,期望该组合用药能够成为子宫内膜癌的一线疗法。

  老药新用的取巧策略也让埃格林的管线迅速推进至临床,同时降本增效,节省了大量的成本和时间。公司首席医学官李长青称,仅EG-007直接获批进入III期临床,就为埃格林医药

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  。埃格林的十条管线中,既有来自不同化合物的候选药品,也有来自相同化合物的不同制剂。

  创始人杜涛曾经用一句话精炼了公司战略。简单而言,埃格林选择临床未满足的需求出发,避免产生同质化的恶性竞争,优先获得国际审批条例,出海意愿强烈,在中美两国均设立研发中心。

  另一个不得不提的是,埃格林很大程度上遵循Me-olny的策略研发新药,即针对罕见病开发孤儿药,或者此前缺乏竞争对手的疾病进行开发。

  尽管Me-olny药物的竞争者较小,但前期立项时需要更多的调研工作,并且药物失败的风险相较于me-too(better),Me-olny在研发中也承担更大的风险。埃格林的十条管线中有四个是孤儿药,未来可也能出现临床转化失败的情况。

  尽管上文花很多篇幅介绍了埃格林的创始经历、成果及策略,但作为AI+新药研发的专业产业媒体,智药局仍然关心人工智能在埃格林医药中的效用。

  目前埃格林有三大AI药物研发平台。妙悟-Chem用于设计和优化新分子化合物、妙悟-Bio生物模拟模块用于确定用药准则和生物标志物、妙悟-Clin验证预测模块通过计算完成适应症的精准锁定,并得出最佳临床方案。

  近两年埃格林也在大力建设其AI平台,包括预备在中国建立“干湿结合”的大型实验室,还与百度智能云达成AI研发云构架项目合作。

  显然,埃格林医药最大的优势仍然在于市场决策和临床开发,这也是为什么埃格林想要迫切地将管线推进至临床,并且是目前AI难以替代人工作的环节。

  某AI制药高管曾经告诉智药局,他们研发项目立项的时期,公司会有专人做大量的市场调研及专利调查工作,

  ,在之后的分子设计及优化、ADMET预测等环节才会有AI的加入。曾经担负起FDA评审官的职责,让创始团队们能够评价从临床的的需求出发,判定药物有效性,评估其收益是否大于风险。从监管端思考问题,也是埃格林能拿下多个FDA批件的重要因素。

  别样的创始团队和策略执行能力,正在让埃格林称为一家有明显差异化的AI制药公司。